Испытания вакцины от меланомы, выращивание зубов и другие новости

В сентябре в госпитале университета Киото начнут клинические испытания препарата для выращивания зубов у людей с адентией — врожденным состоянием, при котором не растут зубы. 

Говорят, волосы — не зубы: отрастут. Или… Зубы тоже отрастут? Ученые из Японии проверят осенью. Они разработали препарат, который деактивирует ген USAG-1 — считается, что вырабатываемый им белок подавляет рост зубов. Идею подсмотрели у мышей: еще в 2007 году исследователи заметили, что мыши становятся слишком зубастыми, когда у них по какой-то причине не работает упомянутый ген USAG-1. Тогда появилась идея использовать антитела к белку USAG-1 в медицинских целях. 

На первом этапе будут тестировать безопасность препарата: для этого возьмут 30 здоровых мужчин от 30 до 64 лет, у которых отсутствует хотя бы один зуб. Если ничего плохого с ними не случится, препарат начнут тестировать на детях от 2 до 7 лет, у которых с рождения отсутствует как минимум 4 зуба.

Ученые рассчитывают, что в будущем препарат можно будет использовать не только пациентам с врожденной адентией, но и тем, кто потерял зуб из-за каких-либо других жизненных обстоятельств. 

Исследователи компаний Moderna и Merck объединились, чтобы создать экспериментальную вакцину от меланомы. Совместно с иммунотерапией она снижает риск возвращения рака и смертности на 49% у пациентов, которые лечились от меланомы III/IV стадии. 

В ходе предыдущей фазы испытаний 107 участников после успешной иммунотерапии меланомы проходили курс вакцинации. Из 107 человек рецидив случился у 24 — или у 22,4%. Из 50 участников, которые также прошли иммунотерапию, рак вернулся в 40% случаев. Исходя из этого, ученые подсчитали, что вакцина снижает риск рецидива на 44%. 

В основе вакцины та же технология мРНК, что и в вакцине от коронавируса компании Moderna. Ее создают на основе анализа опухолей пациента после их хирургического удаления. С помощью вакцины иммунную систему обучают распознавать и атаковать специфические мутации в раковых клетках — это не только уменьшает риск рецидива, но и снижает вероятность распространения метастаз на 62%.

Хотя на долю меланомы приходится всего 1% случаев рака кожи, она является причиной большинства смертей от этого вида рака. Компании начали третью, финальную фазу испытаний и планируют опробовать свой метод для лечения и других онкологических заболеваний. Новость воодушевляющая, но пока что вакцина может помочь только тем, кто уже столкнулся с заболеванием. 

С помощью метода редактирования генома CRISPR-Cas9 ученые добились существенных улучшений зрения у пациентов с наследственным заболеванием сетчатки. 

В исследовании участвовали 14 человек с наследственной дегенерацией сетчатки глаза — амаврозом Лебера. При этом заболевании светочувствительные клетки сетчатки умирают и не восстанавливаются из-за мутаций в гене СЕР290, который занимается сборкой этих клеток. Заболевание прогрессирует с годами и часто приводит к слепоте.

В качестве экспериментального лечения пациентам ввели под сетчатку препарат EDIT-101: он работает как «генетические ножницы» и вырезает мутацию из гена СЕР290. В теории это должно восстановить функции гена и позволить улучшить зрение. 

Основной целью исследования было проверить безопасность лечения и только потом — его эффективность, поэтому лекарство вводили только в один глаз. При этом 11 из 14 участников отметили значительные улучшения зрения и качества жизни. Например, пациентка Оливия Кук наконец смогла разглядеть черты лица своих друзей, а Майкл Кэлберер смог различить цвета мерцающих на танцполе огней на свадьбе своей двоюродной сестры.

Врачи имплантировали 62-летнему пациенту с болезнью Паркинсона нейропротез для стимуляции спинного мозга. Спустя полгода после операции он смог самостоятельно ходить.

Марку Готье сейчас 63 года, и почти 30 из них он живет с паркинсонизмом. Это нейродегенеративное заболевание, при котором отдельные части мозга постепенно отмирают. 

Проблемы с ходьбой возникают, когда нейроны в области базальных ганглиев головного мозга ослабевают или деградируют. В норме эти нервные клетки вырабатывают дофамин и контролируют движения, но при паркинсонизме они перестают выполнять свою задачу. Человек больше не может нормально двигаться и сохранять равновесие. 

Исследователи из Франции и Швейцарии предложили Марку Готье экспериментальную терапию. Они имплантировали ему нейропротез для электрической стимуляции участков спинного мозга, ответственного за ходьбу. Сам нейростимулятор поместили под кожу в области живота, а в нижнюю часть спинного мозга имплантировали множество электродов, чтобы воздействовать на эти зоны. 

К ногам можно дополнительно подключать сенсоры для большей стимуляции, а сам нейроимплант Марк может контролировать при помощи пульта: он включает протез утром и выключает вечером или когда долго сидит. 

Спустя полгода реабилитации жизнь Марка Готье существенно улучшилась: он стал более независимым и самостоятельным. Но, к сожалению, это только поддерживающая терапия, она не воздействует на причину заболевания, так что ученые ожидают, что болезнь будет прогрессировать. А мы ожидаем новых исследований лечения болезни Паркинсона и верим, что однажды человечество ее победит.